Diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc) is een ernstige systemische auto-
immuunaandoening die gekenmerkt wordt door ontsteking en fibrose van bindweefsel in het lichaam, wat zich uit in verstrakking van de huid, schade aan interne organen (zoals bijvoorbeeld de longen), functiebeperking en verhoogde
sterfte.
Systemische sclerose is een ongeneeslijke ziekte. Er zijn verschillende behandelingen die kunnen worden ingezet om de ziekte te remmen, dit zijn medicijnen die het afweersysteem onderdrukken: cyclofosfamide (i.v. CYC), mycofenolaat
mofetil (MMF), of resetten zoals bij autologe stamceltransplantatie.
Autologe hematopoietische stamceltransplantatie (SCT) wordt sinds 20 jaar ingezet bij ernstige dcSSc. In twee eerdere studies was SCT op groepsniveau op lange termijn effectiever dan i.v. CYC met betrekking tot overleving, huid- en longbetrokkenheid, en kwaliteit van leven. Echter gaf SCT wel een hogere risico op ernstige bijwerkingen. Om deze reden wordt SCT tot nu toe pas ingezet bij falen van afweer onderdrukkende behandelingen zoals hierboven genoemd. Anderzijds zou SCT als eerstelijns therapie vroeg in de ziekte minder bijwerkingen en risico’s kunnen geven en mogelijk effectiever zijn dan later in de ziekte. Bovendien ontwikkelt een deel van de patiënten tijdens afweeronderdrukkende therapie ernstige orgaanschade door ziekteactiviteit waardoor SCT niet meer kan worden ingezet.
Het is op dit moment niet duidelijk wat de optimale behandelstrategie is in vroege dcSSc en wanneer SCT ingezet moet worden. De timing van SCT komt daarom bij de patiënt en zijn/haar arts te liggen zonder dat er goede gegevens zijn om die keuze te maken. Het doel van de studie is de optimale behandelstrategie bepalen voor patiënten met dcSSc; SCT vroeg in de ziekte danwel als behandeling wanneer afweeronderdrukkende middelen onvoldoende effectief zijn.
Aan deze studie doen 7 centra in Europa mee. De toewijzing van behandeling vindt plaats door middel van loting (randomisatie), zowel patiënten als de behandeld arts en onderzoeker weet welke behandeling wordt gegeven (open label).
Volwassen patiënten die minder dan 3 jaar de aandoening hebben en al diffuse huidbetrokkenheid of orgaanaantasting hebben, kunnen mee doen.
Patiënten loten voor
– studie arm A: direct starten met SCT ofwel
– studie arm B: eerst afweer onderdrukkende therapie (1 jaar maandelijks i.v. CYC en daarna 1 jaar MMF) zo nodig gevolgd door SCT bij onvoldoende respons.
Aan het eind van de studie zal naar verschillende uitkomsten gekeken worden: overleving zonder verergering van ziekte, verandering van huidscore en longfunctie, optreden van bijwerkingen, veranderingen van bloedvaatjes in de nagelriemen, verandering van hartfunctie, kwaliteit van leven, dagelijks functioneren, seksuele gezondheid, handmobiliteit, vermoeidheid en werk.
De resultaten van deze studie geven meer inzicht in de beste behandelstrategie en zal de behandelkeuze voor patiënten en artsen vergemakkelijken.
English