UPSIDE TRIAL

Vroege stamceltransplantatie versus rescue stamceltransplantatie bij vroege diffuse cutane systemische sclerose

16 van de 
patienten zijn geincludeerd in de studie

Introductie

Dit is de officiële website van de UPSIDE-studie.

Het doel van deze internationale gerandomiseerde studie is het bepalen van de optimale behandelstrategie bij mensen met vroege diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc). Het effect van autologe stamceltransplantatie (SCT) wordt vergeleken met immunosuppressieve medicatie (cyclofosfamide en MMF).

We onderzoeken de effecten van deze twee behandelingen op: overleving, huid- en orgaanbetrokkenheid, veiligheid, dagelijks functioneren en kwaliteit van leven.

Dit onderzoek is geïnitieerd en gecoördineerd door het Universitair Medisch Centrum Utrecht in Nederland. Op deze website kunt u informatie en nieuws vinden over de studie, zowel voor patiënten, zorgverleners en onderzoekers.
 
 

Dit onderzoek wordt gesteund door:

 

OVER DE STUDIE​

Achtergrond UPSIDE studie

Diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc) is een ernstige systemische auto-
immuunaandoening die gekenmerkt wordt door ontsteking en fibrose van bindweefsel in het lichaam, wat zich uit in verstrakking van de huid, schade aan interne organen (zoals bijvoorbeeld de longen), functiebeperking en verhoogde
sterfte. 

Systemische sclerose is een ongeneeslijke ziekte. Er zijn verschillende behandelingen die kunnen worden ingezet om de ziekte te remmen, dit zijn medicijnen die het afweersysteem onderdrukken: cyclofosfamide (i.v. CYC), mycofenolaat
mofetil (MMF), of resetten zoals bij autologe  stamceltransplantatie.

Autologe hematopoietische stamceltransplantatie (SCT) wordt sinds 20 jaar ingezet bij ernstige dcSSc. In twee eerdere studies was SCT op groepsniveau op lange termijn effectiever dan i.v. CYC met betrekking tot overleving, huid- en longbetrokkenheid, en kwaliteit van leven. Echter gaf SCT wel een hogere risico op ernstige bijwerkingen. Om deze reden wordt  SCT tot nu toe pas ingezet bij falen van afweer onderdrukkende behandelingen zoals hierboven genoemd. Anderzijds zou SCT als eerstelijns therapie vroeg in de ziekte minder bijwerkingen en risico’s kunnen geven en mogelijk effectiever zijn dan later in de ziekte. Bovendien ontwikkelt een deel van de patiënten tijdens afweeronderdrukkende therapie ernstige orgaanschade door ziekteactiviteit waardoor SCT niet meer kan worden ingezet.

Het is op dit moment niet duidelijk wat de optimale behandelstrategie is in vroege dcSSc en wanneer SCT ingezet moet worden. De timing van SCT komt daarom bij de patiënt en zijn/haar arts te liggen zonder dat er goede gegevens zijn om die keuze te maken. Het doel van de studie is de optimale behandelstrategie bepalen voor patiënten met dcSSc; SCT vroeg in de ziekte danwel als behandeling wanneer afweeronderdrukkende middelen onvoldoende effectief zijn.

Studie opzet

Aan deze studie doen 15 centra in Europa mee. De toewijzing van behandeling vindt plaats door middel van loting (randomisatie), zowel patiënten als de behandeld arts en onderzoeker weet welke behandeling wordt gegeven (open label).

Volwassen patiënten die minder dan 2 jaar de aandoening hebben en al diffuse huidbetrokkenheid of orgaanaantasting hebben, kunnen mee doen.

Patiënten loten voor
– studie arm A: direct starten met SCT ofwel

– studie arm B: eerst afweer onderdrukkende therapie (1 jaar maandelijks i.v. CYC en daarna 1 jaar MMF) zo nodig gevolgd door SCT bij onvoldoende respons. 

Aan het eind van de studie zal naar verschillende uitkomsten gekeken worden: overleving zonder verergering van ziekte, verandering van huidscore en longfunctie, optreden van bijwerkingen, veranderingen van bloedvaatjes in de nagelriemen, verandering van hartfunctie, kwaliteit van leven, dagelijks functioneren, seksuele gezondheid, handmobiliteit, vermoeidheid en werk.
De resultaten van deze studie geven meer inzicht in de beste behandelstrategie en zal de behandelkeuze voor patiënten en artsen vergemakkelijken.
Er zijn nog 104 plaasten beschikbaar
Vrije plaatsen voor deelname
87%

Inclusies per centrum

Wie kan deelnemen?

Voor dit onderzoek zoeken we volwassen patiënten met vroege dcSSc met:

Voordat u mee kan doen, beoordeelt de onderzoeksarts aan de hand van de medische gegevens of u voldoet aan alle criteria voor deelname, ook zal er een screening gedaan worden om te bepalen of je veilig kunt deelnemen. Deze screening bestaat uit bloed- en urineonderzoek, longfunctietest, een echo van het hart, een drukmeting in het hart (rechtskatheterisatie) en een 24-uurs hartfilmpje.

Wat houdt deelnemen aan het onderzoek in?

In deze studie wordt u willekeurig toegewezen aan een van de twee hierboven beschreven behandelstrategieën. Deze willekeurige toewijzing betekent dat uw eigen artsen niet kunnen beïnvloeden welke behandeling u krijgt.

We behandelen u niet met experimentele therapieën, maar met behandelingen die al geruime tijd in de zorg ingezet worden bij systemische sclerose. De helft van de deelnemers wordt behandeld volgens Behandelstrategie A: SCT, de andere helft volgens behandelstrategie B: maandelijkse infuustherapie met cyclofosfamide gevolgd door MMF tabletten, en eventueel SCT bij falen van deze behandeling.

Bij deelname wordt u vijf jaar gevolgd, medische gegevens worden tijdens deze periode verzameld. Ook zult u uitgenodigd worden vragenlijsten in te vullen en is er de mogelijkheid deel te nemen aan deelonderzoeken verbonden aan deze studie, zoals aanvullende analyse van uw bloed. In deze deelstudies onderzoeken we de werking van beide behandelingen en willen we onderzoeken of bepaalde factoren het effect van de behandeling kunnen voorspellen.

Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit. Ut elit tellus, luctus nec ullamcorper mattis, pulvinar dapibus leo.

VOOR PATIENTEN

Studiefolder

Deelstudies

Aan de UPSIDE studie zijn een aantal deelstudies gekoppeld die aanvullend andere aspecten van systemische sclerose en/of de behandelingen onderzoeken. 

Als u deelneemt aan de UPSIDE studie kan u ook meedoen aan de deelstudies. Hieronder vindt u informatie over de verschillende deelstudies.

VOOR ONDERZOEKERS

Studie Diagram

CONTACT

Vragen over deelname of verwijzingen kunt u stellen aan onderstaande adressen:

Deelnemende centra

UMC Utrecht, Nederland

reumatologie-research@umcutrecht.nl

Leiden UMC, Nederland

reuma.ambulantezorg@lumc.nl

Amsterdam UMC, Nederland

b.broens@amsterdamumc.nl

Skåne University Hospital, Lund, Sverige

dirk.wuttge@med.lu.se

Karolinska Institute, Stockholm, Sverige

karina.gheorghe@regionstockholm.se

Basel Universitätsspital, Schweiz

ulrich.walker@usb.ch

.

.

Ospedale San Raffaele, Milano, Italia

regolatorio.scp@hsr.it

Universitatsklinikum Wurzburg, Deutschland

schmalzing_m@ukw.de

Universitatsklinikum Tuebingen, Deutschland

joerg.henes@med.uni-tuebingen.de

Samenwerkende centra

Deze centra werken nauw samen met de deelnemende centra, maar geven geen studiebehandeling

Maasstad ziekenhuis, Rotterdam, Nederland

Haga ziekenhuis, Den Haag, Nederland

UMCG, Groningen, Nederland

en_GBEnglish